中國日報網(wǎng)環(huán)球在線消息:自從生物科技興起，科學(xué)家就對利用基因療法寄予厚望。日前，美國研究者首次嘗試以基因治療帕金森癥，并獲得重大進展，接受試驗的病人對身體的控制能力明顯改善。
***病毒“搭載”基因進入大腦
據(jù)英國《泰晤士報》6月22日報道，美國康奈爾大學(xué)韋爾醫(yī)學(xué)院的研究人員在紐約針對11名男性與1名女性進行了這項名為“特洛伊木馬式”療法的試驗性研究。此前的研究顯示，帕金森癥患者大腦中的丘腦底核(STN)部位出現(xiàn)活動過度的現(xiàn)象，阻擋訊號傳回神經(jīng)系統(tǒng)，因此妨礙人體的運動控制。
基因療法的重點落在編碼為谷氨酸羧酶（GAD）的基因上。GAD是促進中樞神經(jīng)遞質(zhì)（GABA）生成的酶，而GABA有助于控制神經(jīng)細胞間的化學(xué)信號。研究者將GAD基因插進一個失去能力不能致病的病毒中，由它將GAD基因送到大腦內(nèi)的目標區(qū)域——丘腦底核，并促進該區(qū)域GABA的生成，這樣就能減少興奮性神經(jīng)信號，并能增加抑制性信號，平衡大腦活動。
***無副作用療效持久
研究者在12名受試者大腦的一側(cè)植入了GAD基因，3個月后，他們普遍反映植入基因的半側(cè)大腦所控制的一側(cè)身體狀況出現(xiàn)明顯改善，顫抖、抽筋等癥狀減輕。根據(jù)帕金森癥的嚴重程度分級，他們平均改善程度達到25%-30%，有些病人甚至恢復(fù)了65%。
在試驗結(jié)束1年后，經(jīng)過評估，基因療法的療效仍在持續(xù)，而且沒有人出現(xiàn)副作用。研究人員說，雖然這只是初步實驗結(jié)果，卻具有里程碑的意義，不僅對于帕金森癥的治療，還包括其他針對神經(jīng)性疾病的基因療法。
美國研究人員希望未來能在更多的志愿者身上進行大規(guī)模試驗，并且針對大腦兩側(cè)同時進行。
（康娟）
（編輯：夏亞）