中國(guó)日?qǐng)?bào)網(wǎng)環(huán)球在線消息:自從生物科技興起，科學(xué)家就對(duì)利用基因療法寄予厚望。日前，美國(guó)研究者首次嘗試以基因治療帕金森癥，并獲得重大進(jìn)展，接受試驗(yàn)的病人對(duì)身體的控制能力明顯改善。
***病毒“搭載”基因進(jìn)入大腦
據(jù)英國(guó)《泰晤士報(bào)》6月22日?qǐng)?bào)道，美國(guó)康奈爾大學(xué)韋爾醫(yī)學(xué)院的研究人員在紐約針對(duì)11名男性與1名女性進(jìn)行了這項(xiàng)名為“特洛伊木馬式”療法的試驗(yàn)性研究。此前的研究顯示，帕金森癥患者大腦中的丘腦底核(STN)部位出現(xiàn)活動(dòng)過(guò)度的現(xiàn)象，阻擋訊號(hào)傳回神經(jīng)系統(tǒng)，因此妨礙人體的運(yùn)動(dòng)控制。
基因療法的重點(diǎn)落在編碼為谷氨酸羧酶（GAD）的基因上。GAD是促進(jìn)中樞神經(jīng)遞質(zhì)（GABA）生成的酶，而GABA有助于控制神經(jīng)細(xì)胞間的化學(xué)信號(hào)。研究者將GAD基因插進(jìn)一個(gè)失去能力不能致病的病毒中，由它將GAD基因送到大腦內(nèi)的目標(biāo)區(qū)域——丘腦底核，并促進(jìn)該區(qū)域GABA的生成，這樣就能減少興奮性神經(jīng)信號(hào)，并能增加抑制性信號(hào)，平衡大腦活動(dòng)。
***無(wú)副作用療效持久
研究者在12名受試者大腦的一側(cè)植入了GAD基因，3個(gè)月后，他們普遍反映植入基因的半側(cè)大腦所控制的一側(cè)身體狀況出現(xiàn)明顯改善，顫抖、抽筋等癥狀減輕。根據(jù)帕金森癥的嚴(yán)重程度分級(jí)，他們平均改善程度達(dá)到25%-30%，有些病人甚至恢復(fù)了65%。
在試驗(yàn)結(jié)束1年后，經(jīng)過(guò)評(píng)估，基因療法的療效仍在持續(xù)，而且沒(méi)有人出現(xiàn)副作用。研究人員說(shuō)，雖然這只是初步實(shí)驗(yàn)結(jié)果，卻具有里程碑的意義，不僅對(duì)于帕金森癥的治療，還包括其他針對(duì)神經(jīng)性疾病的基因療法。
美國(guó)研究人員希望未來(lái)能在更多的志愿者身上進(jìn)行大規(guī)模試驗(yàn)，并且針對(duì)大腦兩側(cè)同時(shí)進(jìn)行。
（康娟）
（編輯：夏亞）